Współczesna medycyna prężnie się rozwija i niemal każdego dnia docierają do nas informacje o odkryciu nowego leku, który potencjalnie da szansę na dłuższe życie lub poprawi komfort życia pacjentów cierpiących na określoną chorobę. Pomimo licznych sukcesów i olbrzymiej wiedzy, nierzadko wciąż pozostajemy bezradni w przypadku konfrontacji ze śmiertelnymi schorzeniami. Aby sprostać wyzwaniom związanym z nowo odkrytymi, bądź dotychczas nieuleczalnymi chorobami, konieczne jest testowanie nowych substancji o działaniu leczniczym. Szansą na odkrywanie nowych, skutecznych leków, a tym samym na ocalenie zdrowia i życia milionów ludzi na całym świecie są badania kliniczne, w których uczestniczą tzw. testerzy leków. Jakie przywileje i obowiązki ma tester leków oraz jak w praktyce przeprowadzane są badania kliniczne?
Kim jest tester leków?
Tester leków jest to osoba, która uczestniczy w badaniu klinicznym, mającym na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności nowej terapii. Pacjentów uczestniczących w badaniach klinicznych możemy podzielić na dwie grupy:
- zdrowi ochotnicy – są to osoby dobrowolnie zgłaszające chęć testowania nowej substancji. Uczestniczą oni w I fazie badań klinicznych, podczas której oceniane jest głównie bezpieczeństwo leku. Aby zostać zakwalifikowanym do fazy I badania klinicznego ochotnik musi spełniać szereg kryteriów, takich jak wiek, płeć oraz stan zdrowia. Za uczestnictwo w badaniu otrzymują oni wynagrodzenie finansowe, którego wysokość określana jest przed rozpoczęciem badania;
- pacjenci z określoną jednostką chorobową – uczestniczą oni w kolejnych (II-IV) fazach badań klinicznych, podczas których sprawdzana jest skuteczność nowej substancji w leczeniu konkretnej choroby. Aby móc wziąć udział w badaniu osoby te muszą spełnić szereg kryteriów włączenia, które można odszukać w publicznie dostępnych informacjach o prowadzonych badaniach klinicznych. Nie otrzymują oni wynagrodzenia za udział w badaniu, ale wszystkie procedury związane z badaniem (otrzymywanie leków, badania dodatkowe, konsultacje lekarskie) są dla nich bezpłatne. Mogą także ubiegać się o zwrot kosztów dodatkowych np. związanych z dojazdem do ośrodka badawczego.
Niejednokrotnie udział w testowaniu nowego leku jest dla chorego ostatnią “deską ratunku” i jedyną szansą na złagodzenie uciążliwych objawów choroby. Często do testowania nowych leków zgłaszają się pacjenci z chorobą nowotworową oraz osoby, które wyczerpały już wszystkie dostępne formy terapii choroby przewlekłej o dużym nasileniu np. reumatoidalnego zapalenia stawów.
Badania kliniczne w Polsce
Co roku w Polsce przeprowadzanych jest kilkaset badań klinicznych nowych leków. Najwięcej, bo aż 29% badań dotyczy leków stosowanych w schorzeniach onkologicznych. Proces powstawania nowego leku rozpoczyna się już w momencie określenia potrzeb medycznych np. choroby, w przypadku której nie ma dotychczas w pełni skutecznego leczenia, jak np. rak płuc. Powstawanie nowego leku można podzielić na etap badań przedklinicznych oraz klinicznych. Badania przedkliniczne przeprowadzane są w warunkach laboratoryjnych i mają na celu ocenę oddziaływania nowej substancji na komórki (in vitro) oraz organizmy zwierzęce (in vivo). Badania przedkliniczne wstępnie oceniają bezpieczeństwo i efektywność potencjalnego leku przed zastosowaniem go u ludzi.
*in vitro – proces przeprowadzany poza organizmem, w warunkach laboratoryjnych;
*in vivo – proces odbywający się wewnątrz żywego organizmu
Kliniczne badanie leków przeprowadzane jest na ludziach i obejmuje 4 fazy, a jego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego leku. Każda faza musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby można było kontynuować badanie kliniczne. Poniżej omówimy pokrótce każdy z etapów:
Faza I badań
Na tym etapie lek po raz pierwszy jest stosowany u ludzi. W fazie I oceniane jest bezpieczeństwo stosowania leku, a nie jego skuteczność w leczeniu określonej choroby. Badania fazy I przeprowadzane są na zdrowych ochotnikach, a ich podstawowym celem jest określenie takiej pojedynczej dawki leku, która nie będzie powodować poważnych działań niepożądanych. Liczebność grupy biorącej udział w tym etapie jest niewielka i wynosi zazwyczaj poniżej 100 osób. Uczestnicy badań I fazy otrzymują za udział wynagrodzenie, a testowanie nowych substancji odbywa się w wyspecjalizowanych ośrodkach badawczych.
Faza II badań
Głównym celem badań tej fazy jest określenie, czy lek działa w określonej, wyselekcjonowanej grupie chorych (np. w grupie pacjentek z rakiem piersi) oraz czy jest dla nich bezpieczny. Ściśle monitorowane jest wchłanianie, metabolizm oraz wydalanie nowego leku – ma to na celu ustalenie najlepszej dawki leku, stosowanej później w dalszych etapach badań. Grupa biorąca udział w badaniach drugiej fazy dobierana jest losowo i obejmuje 100-200 ochotników – pacjentów z określonym schorzeniem. Na tym etapie dochodzi także do porównywania nowego leku i placebo (substancji biologicznie obojętnej dla organizmu). W tym celu stosuje się tzw. metodę podwójnie ślepej próby- w tym przypadku ani lekarz, ani pacjent nie wiedzą, czy chory otrzymuje badaną substancję, czy placebo. Zastosowanie tej metody ma na celu zapewnienie jak najbardziej obiektywnych warunków badania. Badana substancja pozytywnie przechodzi fazę II badań i trafia do dalszych etapów, jeśli korzyści wynikające z jej stosowania znacznie przewyższają ryzyko.
Faza III badań
Celem badań fazy III jest ostateczne ustalenie skuteczności badanej substancji w leczeniu konkretnej choroby. Prowadzone badania dotyczą skuteczności badanego leku w porównaniu z aktualnym standardowym leczeniem danej choroby. Etap ten pozwala także stwierdzić, czy badany lek jest skuteczny i bezpieczny przy długotrwałym stosowaniu, dlatego faza III trwa nawet kilka lat. W tym etapie uczestniczy grupa kilku tysięcy pacjentów cierpiących na daną chorobę. Po pozytywnym zakończeniu fazy III badań klinicznych lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu.
Faza IV badań
Ostatnia faza badań dotyczy leków zarejestrowanych i wprowadzonych do sprzedaży. Ma ona na celu określenie, czy produkt jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach wymienionych przez producenta i we wszystkich grupach pacjentów. Na tym etapie sprawdzane jest także, czy zarejestrowany lek, poza wcześniej określonymi wskazaniami, może być stosowany również w innych jednostkach chorobowych.
- Celem przeprowadzania badań klinicznych jest zawsze odpowiedź na pytania: czy nowa metoda lecznicza jest bardziej skuteczna od obecnie standardowo stosowanej oraz jaki jest jej wpływ pod względem działań niepożądanych na jakość życia pacjenta. Zawsze korzyść płynąca z uczestnictwa w badaniu powinna przewyższać ryzyko związane z testowaniem leku. W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo pacjenta oraz poszanowanie jego praw, dlatego wszystkie badania muszą być przeprowadzane zgodnie z założeniami tzw. Dobrej Praktyki Klinicznej.
Tester leków – obowiązki
Pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym ma szereg obowiązków, których deklaruje się przestrzegać poprzez złożenie świadomej zgody na udział w badaniu. Do obowiązków testera leków należą:
- zgłaszanie się na wszystkie uprzednio zaplanowane wizyty kontrolne w ośrodku badawczym;
- bezwzględne przestrzeganie zaleceń lekarzy i pielęgniarek;
- informowanie zespołu prowadzącego badanie kliniczne o wszystkich przebytych chorobach oraz o obecnym stanie zdrowia;
- powiadomienie badacza o każdym nowo przyjmowanym leku podczas udziału w badaniu;
- jeżeli to wymagane, pacjent powinien uzupełniać dzienniczek przyjęcia badanej substancji przez cały okres udziału w badaniu;
- dostarczenie na prośbę lekarza prowadzącego całej dostępnej historii medycznej, dotyczącej przebytych hospitalizacji i dotychczas stosowanego leczenia;
- niezwłoczne informowanie ośrodka badawczego o wszelkich działaniach niepożądanych, jakie wystąpiły podczas stosowania leku.
Niektóre testowane substancje mogą wykazywać działanie potencjalnie teratogenne (uszkadzające płód). W takich przypadkach, lekarz jest zobowiązany poinformować pacjenta o konieczności skutecznej antykoncepcji przez cały okres trwania badania, a pacjent ma obowiązek stosować się do zaleconych przez lekarza metod antykoncepcji. Pacjent nie powinien uczestniczyć równocześnie w więcej niż jednym badaniu klinicznym.
Tester leków – uprawnienia
Uczestnictwo w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolne, a przed przystąpieniem do badania pacjent podpisuje tzw. świadomą zgodę. Udzielenie świadomej zgody to proces, podczas którego pacjent dowiaduje się wszystkich szczegółów dotyczących badania klinicznego, a następnie dokonuje przemyślanej, dobrowolnej decyzji o wzięciu udziału w badaniu bądź też rezygnacji. Pacjent deklarujący chęć udziału w testowaniu leku powinien być świadomy wszystkich aspektów badania, związanych z nim potencjalnych korzyści oraz ryzyka. Zgoda na udział w badaniu składana jest pisemnie na tzw. formularzu świadomej zgody.
Udział w badaniu klinicznym jest całkowicie bezpłatny dla pacjenta – koszty badanych leków, specjalistycznych badań i opieki lekarskiej ponosi sponsor badania (zwykle firma farmaceutyczna). Pacjenta ma także prawo do ubiegania się o zwrot dodatkowych, udokumentowanych kosztów, które poniósł w związku uczestnictwem w badaniu klinicznym np. związanych z dojazdem do ośrodka badawczego. W razie wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych podczas testowania leku, koszty ich leczenia ponosi sponsor badania.
Zapamiętaj: Niejednokrotnie udział w testowaniu nowego leku jest dla chorego ostatnią “deską ratunku” i jedyną szansą na złagodzenie uciążliwych objawów choroby.
Jeżeli jakiekolwiek kwestie związane z testowaniem leku są dla pacjenta niejasne, może on zadawać pytania lekarzowi proponującemu udział w badaniu. Uczestnik ma prawo do otrzymania kopii informacji o badaniu oraz podpisanej przez siebie i lekarza kopii zgody na badanie. Pacjent ma prawo do pozyskiwania informacji na temat stanu swojego zdrowia oraz do wglądu we własną dokumentację medyczną na każdym etapie badania klinicznego. Przez cały okres trwania badania klinicznego, pacjent ma prawo do ochrony swoich danych osobowych. Jeżeli podczas badania klinicznego pojawią się nowe informacje dotyczące testowanego leku np. odnośnie potencjalnych zagrożeń wynikających z jego zażywania, pacjent powinien zostać o nich niezwłocznie poinformowany. Zarówno podczas badania, jak i po jego zakończeniu, uczestnik ma prawo do zgłaszania lekarzowi prowadzącemu wszelkich zauważonych zmian w samopoczuciu.
Podstawowym przywilejem uczestnika badań klinicznych jest prawo do wycofania się z badania na dowolnym jego etapie, bez podania przyczyny. Pacjent nie ponosi z tego tytułu żadnych konsekwencji, powinien jednak poinformować o rezygnacji lekarza prowadzącego i zgłosić się na wizytę kontrolną, mającą na celu ocenę stanu zdrowia po zakończeniu udziału w badaniu.
Jak wygląda badanie leków na ludziach w praktyce?
Jak już wspomniano, do I fazy badań klinicznych nad całkowicie nową substancją przyjmowani są zdrowi, pełnoletni ochotnicy, którzy muszą spełniać szereg kryteriów określonych w warunkach konkretnego badania. Zazwyczaj do badań zaprasza się młodych mężczyzn bez nałogów. Kobiety nieco rzadziej uczestniczą w testowaniu nowych leków, ponieważ cykl miesiączkowy może zaburzać przyswajalność leku i ingerować w wyniki badania. Przed przystąpieniem do badania klinicznego ochotnicy muszą szczegółowo zapoznać się z informacjami dotyczącymi możliwości wystąpienia działań niepożądanych oraz wyrazić świadomą zgodę. Każdy ochotnik poddawany jest bardzo wnikliwym badaniom laboratoryjnym i obrazowym, które mają na celu potwierdzenie jego stan zdrowia. Przez cały okres trwania badania, tester nowego leku musi ściśle przestrzegać wielu reguł- powinien stosować dietę zaleconą przez lekarza, nie może palić papierosów, spożywać alkoholu ani pić kawy.
Badania I fazy przeprowadzane są w Polsce bardzo rzadko i zwykle wykonują je wyspecjalizowane ośrodki badawcze. Pacjent przez cały okres badania I fazy przebywa w jednostce badawczej, gdyż w przypadku podawania ochotnikom zupełnie nowych substancji może dochodzić do wystąpienia działań niepożądanych, które mogą wymagać pomocy lekarskiej.
Badania II, III i IV fazy przeprowadzane są na grupie pacjentów z określonym schorzeniem, którzy potencjalnie odniosą korzyść terapeutyczną z testowania nowego leku. Nad przebiegiem badania klinicznego czuwa badacz – specjalnie wykwalifikowana osoba, którą zwykle jest lekarz. Badanie kliniczne może mieć formę ambulatoryjną (pacjent przyjeżdża na wyznaczone wizyty do ośrodka badawczego, ale na co dzień może pozostawać w domu) bądź stacjonarną (pacjent przez cały czas przebywa w ośrodku badawczym np. w szpitalu). Pacjent biorący udział w testowaniu nowego leku wyraża zgodę na szereg procedur medycznych (m.in. na pobranie krwi żylnej, badanie moczu, badania radiologiczne, EKG), które są niezbędne do oceny właściwości biologicznych nowej substancji. Przypadki wystąpienia działań niepożądanych powinny być niezwłocznie zgłaszane do lekarza nadzorującego badanie kliniczne.
Czy wiesz że: proces wprowadzania nowego leku na rynek trwa średnio około 10 lat?
Należy pamiętać, że żaden z wielkich przełomów w naukach medycznych nie mógłby się dokonać bez badań klinicznych – bez wątpienia są one bezpośrednią przyczyną obserwowanego współcześnie ogromnego postępu medycyny. Pacjenci nadal przejawiają brak zaufania wobec badań klinicznych, co według statystyk najczęściej wynika z obawy przed możliwością wystąpienia działań niepożądanych. Należy pamiętać, że pewne ryzyko badań klinicznych istnieje zawsze, ponieważ nie wynaleziono jeszcze leku całkowicie pozbawionego skutków ubocznych. Niekwestionowaną korzyścią płynącą z uczestnictwa w badaniu klinicznym jest bezpłatny dostęp do najnowocześniejszych metod terapii, które nierzadko są ostatnią nadzieją dla pacjentów cierpiących na nieuleczalne dotychczas choroby.
Jestem zainteresowany ofertą badań klinicznych